Thuốc điều trị ATTR-CM do AstraZeneca hợp tác với Ionis phát triển đã không chứng minh được lợi ích bổ sung trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, khiến nghiên cứu thất bại. Trong thử nghiệm, phần lớn bệnh nhân đã dùng thuốc ổn định dạng uống, và dữ liệu cho thấy thuốc “silencer” dạng tiêm không cải thiện thêm kết quả. Diễn biến này không chỉ ảnh hưởng đến hai công ty mà còn tác động tới các doanh nghiệp khác trong cùng lĩnh vực, làm dấy lên việc đánh giá lại cạnh tranh giữa “silencer” dạng tiêm và “stabilizer” dạng uống.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt iberdomide dạng uống của Bristol Myers Squibb (tên thương mại Zenbexus) để điều trị đa u tủy, dùng phối hợp với Darzalex và dexamethasone. Chỉ định áp dụng cho bệnh nhân đã trải qua ít nhất một phác đồ điều trị trước đó. Đây là thuốc đầu tiên thuộc một nhóm thuốc hoàn toàn mới được cấp phép, đồng thời là lần đầu FDA dựa trên một thước đo thuyên giảm nhạy hơn để đưa ra quyết định phê duyệt. Những thông tin này được STAT đăng tải trước thời điểm công bố quyết định.

Sandoz, công ty thuốc generic thuộc Novartis, đồng ý chi 478,5 triệu USD để dàn xếp các cáo buộc chống độc quyền về thao túng giá do hàng chục bang của Mỹ và các nhà phân phối dược phẩm đưa ra. Trong đó, 400 triệu USD sẽ được thanh toán trong bảy năm, bắt đầu từ năm 2027, và khoảng 50 triệu USD sẽ trả cho các bang đã dàn xếp trước đó. Ngoài ra, 28,5 triệu USD sẽ dùng để giải quyết phần còn lại của vụ kiện tập thể do các nhà phân phối gián tiếp khởi kiện. Sandoz không thừa nhận hành vi sai trái nào.

FDA của Mỹ cho biết liệu pháp tế bào gốc deramiocel của Capricor Therapeutics điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne không đạt các mục tiêu của thử nghiệm Giai đoạn 3, trái với tuyên bố của công ty hồi tháng 12 năm ngoái. Trước đó, Capricor nói deramiocel đạt cả tiêu chí chính và tiêu chí phụ trong một nghiên cứu ngẫu nhiên quy mô lớn. Thuốc được hướng tới nhóm bệnh nhân thanh thiếu niên và nam giới trẻ đã mất khả năng đi lại, với kỳ vọng giúp duy trì chức năng cánh tay trên và làm chậm diễn tiến suy tim; FDA nêu thông tin này vào thứ Hai.