AstraZeneca и Ionis Pharmaceuticals сообщили, что их препарат для лечения ATTR-CM не продемонстрировал дополнительной пользы в исследовании III фазы. В испытании большинство пациентов уже принимали препараты класса «стабилизаторов», и инъекционный «сайленсер» не показал улучшений, что в итоге сорвало результаты всего исследования. Провал затронул не только эти две компании, но и других игроков рынка ATTR-CM, вызвав переоценку конкуренции между инъекционными «сайленсерами» и пероральными «стабилизаторами».

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило пероральный препарат Bristol Myers Squibb iberdomide (торговое название Zenbexus) для лечения множественной миеломы в комбинации с Darzalex и дексаметазоном у пациентов, получивших как минимум одну линию терапии. Это первое одобрение препарата из нового класса лекарств для этого вида рака крови. Решение также стало первым случаем, когда регулятор США одобрил препарат, опираясь на более чувствительный показатель ремиссии.

Компания Sandoz согласилась выплатить $478.5 million, чтобы урегулировать обвинения со стороны десятков штатов США и перепродавцов лекарств в сговоре по искусственному завышению и манипулированию ценами на генерические препараты. По одному из соглашений $400 million будут выплачены в течение семи лет, начиная с 2027 года, а около $50 million получат штаты, которые урегулировали претензии ранее. Еще $28.5 million предназначены для закрытия оставшихся коллективных исков, поданных непрямыми перепродавцами, при этом Sandoz не признала неправомерных действий.

FDA поставило под вопрос эффективность клеточной терапии Capricor Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, заявив, что препарат deramiocel не достиг целей исследования III фазы. Это противоречит сообщению компании в декабре о том, что в крупном рандомизированном исследовании были достигнуты как первичная, так и вторичные конечные точки. Препарат предназначен для подростков и молодых мужчин, уже утративших способность ходить, и, по словам Capricor, должен был сохранять функцию верхних конечностей и сдерживать развитие сердечной недостаточности.