A AstraZeneca detalhou o fracasso inesperado de um estudo clínico de uma terapia experimental para ATTR-CM, após o medicamento não mostrar benefício adicional em pacientes que, em sua maioria, já usavam outro tipo de tratamento. Os dados indicaram que o “silencer” não trouxe melhorias quando combinado ao “estabilizador”, efeito que comprometeu o resultado global do ensaio de Fase 3. O desfecho também afetou outras empresas com terapias para ATTR-CM e reacendeu a discussão sobre a competição entre silencers injetáveis e estabilizadores orais.

A FDA aprovou um tratamento oral para mieloma múltiplo avançado desenvolvido pela Bristol Myers Squibb, o iberdomide (Zenbexus). O medicamento será usado em combinação com Darzalex e dexametasona em pacientes que receberam pelo menos uma linha prévia de terapia. A decisão marca a estreia de uma nova classe de remédios para o câncer do sangue e é a primeira aprovação com base em uma medida mais sensível de remissão.

A Sandoz concordou em pagar US$ 478,5 milhões para encerrar acusações de dezenas de estados dos EUA e de revendedores de medicamentos de que teria participado de um amplo conluio para inflar e manipular preços de remédios genéricos. Pelo acordo, a empresa pagará US$ 400 milhões ao longo de sete anos a partir de 2027 e fará um pagamento adicional de cerca de US$ 50 milhões a estados que haviam fechado acordos anteriormente. Outros US$ 28,5 milhões serão destinados a encerrar o litígio coletivo remanescente movido por revendedores indiretos. A Sandoz não admitiu irregularidades.

A FDA disse na segunda-feira que o tratamento com células-tronco da Capricor Therapeutics para distrofia muscular de Duchenne não cumpriu os objetivos de um estudo de Fase 3. A avaliação contrasta com a afirmação feita pela empresa em dezembro de que o deramiocel atingiu os desfechos primário e secundário em um grande estudo randomizado. O fármaco é voltado a adolescentes e jovens que já perderam a capacidade de andar e era apresentado como capaz de preservar a função do braço e retardar a insuficiência cardíaca, segundo a Capricor.